Spoločnosť CSL Behring sa dohodla na kúpe kandidáta na novú génovú terapiu vo vysokom štádiu vývoja pre pacientov s hemofíliou B od spoločnosti uniQure

- Jedinečná génová terapia má potenciál byť jedným z prvých liekov na trhu, ktorý bude poskytovať potenciálne dlhodobé benefity pri jedinej dávke
- CSL Behring buduje na odkaze dodávania inovatívnych liečebných možností pre ľudí s hemofíliou B.

news

KING OF PRUSSIA, Pa., USA – Globálny líder v bioterapii, CSL Behring, dnes oznámil, že sa dohodol na kúpe exkluzívnej globálnej licencie na predaj programu génovej terapie adeno-asociovaným vírusom (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), na liečbu hemofílie B od spoločnosti uniQure (NASDAQ: QURE), čo je vedúca spoločnosť v oblasti génovej terapie. Program AMT-061, ktorý je momentálne v 3. fáze klinických skúšok, by mohol byť jednou z prvých génových terapií, ktorá by poskytovala dlhodobé benefity pre pacientov s hemofíliou B.

Preukázalo sa, že jedna dávka AMT-061 zvýšila plazmatické hladiny faktoru IX (FIX) – proteínu na zrážanie krvi, ktorý u ľudí s hemofíliou B chýba – na úroveň, ktorá redukuje alebo eliminuje tendenciu krvácania na obdobie mnohých rokov. Keby bolo AMT-061 úspešné, vhodní kandidáti s hemofíliou B by mali možnosť získať jednorazovú liečbu na obnovenie aktivity FIX na funkčnú úroveň, ktorá je  schopná eliminovať potrebu častých a priebežných substitučných terapií.

„Našou víziou je ponúknuť pacientom s hemofíliou B paradigmy transformačnej liečby, ktoré im pomôžu zbaviť sa celoživotnej záťaže spojenej s touto chorobou,“ povedal generálny a výkonný riaditeľ CSL Paul Perreault. „S viac ako tromi dekádami poskytovania život zachraňujúcich inovácií pre globálnu komunitu pacientov s poruchami krvácania máme výbornú pozíciu na maximalizovanie potenciálneho prínosu tejto terapie.“

Na základe dohody so spoločnosťou uniQure bude mať CSL Behring po uzatvorení transakcie exkluzívne globálne právo predávať AMT-061, uniQure dostane počiatočnú platbu v hotovosti vo výške 450 miliónov USD, po ktorej budú nasledovať míľnikové platby na základe regulatórnych a komerčných tržieb, ako aj tantiémy. Podľa podmienok dohody dokončí uniQure 3. fázu klinických skúšok a podľa plánu dohodnutého so spoločnosťou CSL Behring navýši výrobu na prvé komerčné dodávky.  Transakcia pred uzatvorením podlieha zvyčajným dozorným povoleniam.

„Do tejto dohody o uvedení na trh a poskytnutí licencie so spoločnosťou CSL Behring vstupuje s nadšením, pretože je to ideálny partner s celosvetovým dosahom a desaťročiami praxe s hemofíliou,“ povedal Matt Kapusta, generálny riaditeľ spoločnosti uniQure. „Veríme, že takýmto riešením získame ideálnu pozíciu na dodávanie našej inovatívnej génovej terapie najväčšiemu počtu pacientov s hemofíliou B v najkratšom možnom čase. Transakcia predstavuje veľký míľnik vo vývine etranacogene dezaparvovec a po uzatvorení očakávame, že poskytne spoločnosti uniQure významné finančné zdroje na posunutie a rozšírenie našich plánov s kandidátmi na génovú terapiu, ktoré sú ukotvené v AMT-130 na Huntingtonovu chorobu, a zároveň budeme môcť ďalej investovať do našej špičkovej výrobnej a technologickej platformy.“

V decembri 2019 spoločnosť uniQure oznámila, že údaje zo štúdie AMT-061 na potvrdenie dávky vo fáze 2b preukázali, že aktivita FIX sa u všetkých pacientov stabilizovala a udržala na funkčne vysokých úrovniach aj jeden rok po aplikovaní jedinej dávky – nárast aktivity FIX až o 50 % oproti normálu, so strednou hodnotou 41 %. To presahuje úrovne, ktoré sa považujú za dostatočné na eliminovanie alebo významné zníženie rizika krvácania.

Podľa výkonného viceprezidenta, manažéra pre výskum a vývoj a hlavného lekára spoločnosti CSL Behring, Billa Mezzanotta, „Sme nadmieru povzbudení údajmi, ktoré sme videli pre AMT-061. Nielen že táto liečebná možnosť preukázala robustné klinicky významné odpovede aktivity FIX, ale prejavila aj vynikajúcu bezpečnosť v priebehu viacerých rokov pozorovania. Rozšírenie nášho portfólia génových terapií o liečbu hemofílie B, choroby, ktorej prejavy sú spoločnosti CSL Behring dobre známe, dáva príklad toho, ako sme strategicky zladení v našom zameraní na vzácne a závažné choroby a v zameraní našich kľúčových vedeckých platforiem na cielené terapeutické oblasti, aby sme zmenili pacientom život.“

Táto akvizícia zvýši kapacity spoločnosti CSL Behring v rastúcom portfóliu génových terapií. Spoločnosť v súčasnosti vyvíja génovú terapiu kmeňových buniek (CSL200) na liečbu kosáčikovej anémie a nedávno vytvorila alianciu s Detským výskumným inštitútom v Seattli na vývoj génovej terapie kmeňových buniek na primárne poruchy imunitného systému – čo je ďalšia oblasť vzácnych chorôb, v ktorej má spoločnosť CSL Behring špičkové capacity.

Perreault dodal, „Po príchode bude táto terapia novej generácie doplnkom k nášmu existujúcemu produktovému portfóliu na hemofíliu B, ktoré je najlepšie vo svojej triede, a poskytne alternatívnu možnosť liečby, ktorá je tiež najlepšia vo svojej triede. S licenciou na AMT-061 budujeme na našom odkaze dodávania život zachraňujúcich inovácií v hematológii, kde dnes ponúkame špičkový produkt na hemofíliu B a kde sme lídrom v terapiách na liečenie hemofílie A, von Willebrandovej choroby, trombózy a ostatných život ohrozujúcich stavov.“

CSL Behring dáva pacientov na prvé miesto tým, že už viac ako 100 rokov rieši svetovo najvážnejšie, najkomplikovanejšie a najvzácnejšie choroby. Spoločnosť teraz prináša rovnaký záväzok aj do génovej terapie, pričom jej misiou je vyriešiť nesplnené potreby pacientov a umožniť pacientom, aby mali zo života čo najviac.

O etranacogene dezaparvovec (AMT-061)
Etranacogene dezaparvovec, známy aj ako AMT-061, pozostáva z virálneho vektora AAV5 prenášajúceho génovú kazetu s patentom chráneným variantom faktoru IX Padua (FIX-Padua). Génové terapie na báze AAV5 sa preukázali ako bezpečné a dobre tolerované v mnohých klinických skúškach, vrátane štyroch klinických skúšok spoločnosti uniQure, ktoré sa realizovali na 25 pacientoch s hemofíliou B a inými indikáciami. Žiadny pacient liečený v klinických skúškach génovými terapiami spoločnosti uniQure na báze AAV5 nezaznamenal žiadnu cytotoxickú imunitnú reakciu na kapsid sprostredkovanú T bunkami. Okrem toho predklinické a klinické údaje preukazujú, že génové terapie na báze AAV5 môžu byť klinicky účinné u pacientov, ktorí už majú protilátky na AAV5, čím sa potenciálne zvyšuje vhodnosť pacientov na liečbu v porovnaní s ostatnými kandidátmi na génovú terapiu.

O spoločnosti CSL Behring
CSL Behring je globálny bioterapeutický líder, ktorý plní svoj sľub zachraňovať životy. So zameraním na plnenie potrieb pacientov využívaním najnovších technológií vyvíjame a dodávame inovatívne terapie, ktoré sa používajú na liečbu porúch koagulácie, primárnych porúch imunity, dedičného angioedému, respiračných chorôb a neurologických porúch. Produkty spoločnosti sa používajú aj pri kardiologických operáciách, liečení popálenín a na prevenciu hemolytickej choroby u novorodencov.

CSL Behring prevádzkuje jednu z najväčších svetových sietí na zber plazmy, CSL Plasma. Materská spoločnosť, CSL Limited (ASX:CSL;USOTC:CSLLY), so sídlom v Melbourne v Austrálii zamestnáva viac ako 26 000 zamestnancov a svoje život zachraňujúce terapie dodáva ľuďom vo viac ako 100 štátoch. Inšpirujúce príbehy o prísľube biotechnológie nájdete na stránke Vita CSLBehring.com/vita a sledovať nás môžete na Twitter.com/CSLBehring.

# # #

Kontakty pre médiá:

Natalie de Vane
Mobil: +1 610 999 8756
E-mail: Natalie.deVane@cslbehring.com 

Christina Hickie
Austrália a ázijsko-pacifická oblasť
Telefón: +61 429 609 762
Christina.Hickie@csl.com.au

Investori:   
Mark Dehring   
Vedúci vzťahov s investormi
CSL Limited
Telefón: +613 9389 3407 
E-mail: mark.dehring@csl.com.au